辉大基因完成过亿元A轮融资 专注罕见遗传疾病新型治疗技术及药物的研发
来源:铅笔道 作者:五米
2019-12-02 11:02:24

摘要 : 四大技术平台构成辉大基因的核心竞争力。

据动脉网报道,基因编辑与基因治疗新锐企业辉大(上海)生物科技有限公司(简称辉大基因)完成逾亿元人民币A轮融资,由辰德资本领投,新投资方药明康德、惠每资本、雅惠资本以及原有投资方夏尔巴投资四家机构跟投。本轮融资所得将主要用于辉大基因的核心临床管线的推进,组建研发与临床前研究团队以及开展GMP级生产车间的建设。

辉大基因于2018年10月成立,专注于人类罕见遗传疾病新型治疗技术及药物的研发。公司以基因编辑技术创新为基础,基因治疗研发及生产为核心,现已建成500m2基因治疗研发实验室(BSL-2),涵盖基因编辑技术平台、AAV技术平台、疾病模型动物平台和工艺转化及生产平台,二期5000m2基因治疗生产车间正在规划建设中。

公司创始人杨辉博士是现任中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员,国家杰出青年基金获得者,对新型基因编辑技术的脱靶安全性问题以及在动物模型的建立和疾病治疗中的应用取得了一系列原创性成果。

此前,辉大基因2018年11月曾完成夏尔巴投资的3000万元人民币的天使轮融资。

四大技术平台构成壁垒

联合创始人姚璇博士表示,四大技术平台构成辉大基因的核心竞争力,这些平台所需的核心技术能力跨度较大,能够全部汇集到一个企业比较稀缺。

基因编辑技术平台依靠团队基因编辑技术背景和研发创新能力,能够实现CRISPR基因编辑、DNA/RNA脱靶检测以及DNA/RNA单碱基编辑(Base Editing),并能及时跟进新的基因编辑工具;

AAV技术平台团队来自MIT、耶鲁等世界外一流科研机构,在AAV筛选改造以及包装纯化具有丰富经验。团队致力于研发出具有高效感染性、高特异组织选择性以及低免疫原性的AAV载体,为基因治疗提供安全有效的递送工具。

疾病动物模型平台通过优化基因编辑技术,将人类致病基因突变高效地原位替换小鼠的基因片段,进而快速稳定地生产人源化小鼠模型,以模拟人体内疾病的发生和发展,并且在此基础上探索和研发有效的基因疗法手段,从而为相关的人类遗传性疾病的后续药物开发和治疗提供重要的治疗方案和思路。除此之外,平台拥有丰富临床前动物研究经验的团队,可以独立开展药效评价实验,极大地加快了基因治疗药物的研发进程。

工艺转化及生产平台专注于GMP级别的病毒包装与生产,团队在贴壁与悬浮细胞体系中均掌握一定技术壁垒,并达到国内领先的技术水平。目前已经建成一期500m2基因治疗小试工艺研发平台,拥有丰富生物制品工艺研发以及CMC经验的团队,并建立了完整的质量管理和监管体系。二期5000m2基因治疗生产车间正在规划建设中,预计于2020年投产运行。

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